Tratamiento del síndrome de Down?
Uno de los principales dogmas de la medicina, el que sostiene que
el síndrome de Down no tiene tratamiento, empieza a derrumbarse en
pedazos.
Investigadores españoles acaban de demostrar que un compuesto
presente en el té verde, acompañado de un protocolo de estimulación
cognitiva, es capaz de mejorar las capacidades intelectuales de personas
con síndrome de Down.
"Es la primera vez que un tratamiento demuestra eficacia en un
ensayo fiable en términos científicos”, explica Mara Dierssen,
neurocientífica del Centro de Regulación Genómica de Barcelona y colíder
del estudio.
No es, ni mucho menos, una cura, pero el ensayo clínico "abre
nuevas vías a la terapia farmacológica en síndrome de Down”, según la
investigadora, citada por el diario El País.
El síndrome es un trastorno genético en el cual una persona tiene 47 cromosomas, en lugar de los 46 habituales.
Esa copia extra altera la formación del cuerpo y el cerebro. Los
niños pueden tener un retraso en el desarrollo mental y signos físicos
muy reconocibles, como la nariz achatada y un único pliegue en la palma
de la mano.
El equipo de Dierssen, con trabajos en ratones, identificó un gen,
el DYRK1A, relacionado con la formación del cerebro y sobreactivado por
el cromosoma extra. El gen producía un exceso de proteínas asociadas a
las alteraciones cognitivas. El compuesto del té verde, la
epigalocatequina galato, devuelve las proteínas a los niveles normales.
En el ensayo participaron 84 personas con síndrome de Down, de entre 16 y 34 años.
Aproximadamente la mitad tomó el tratamiento durante un año,
mientras la otra mitad recibía un placebo, una sustancia sin acción
terapéutica, para poder comparar.
Dierssen reconoce que "los cambios observados no son muy
importantes”, pero son suficientes para que casi todos los padres
adivinaran al final del ensayo si su hijo había tomado un tratamiento
real o un placebo.
El extracto de té verde mejoró de manera moderada la memoria a
corto plazo y su capacidad para organizarse en la vida diaria, al mismo
tiempo que inhibía la impulsividad de los pacientes.
Las imágenes del cerebro muestran cambios en la corteza que se
correlacionan con estas mejorías. Los resultados se publicaron ayer en
la prestigiosa revista médica especializada The Lancet Neurology.
Falta de apoyo
Mara Dierssen lleva años lamentando la falta de apoyo de la industria farmacéutica a sus investigaciones científicas.
"Es un compuesto presente en un producto natural y no se puede patentar. No es interesante para la industria”, señala.
En ocasiones, la neurocientífica recurrió a conciertos de su
singular grupo de rock, From Lost To The River, para recaudar dinero
para sus trabajos.
En este último ensayo clínico, que ha costado 750 mil dólares , ha
colaborado con el farmacólogo Rafael de la Torre, director del Instituto
Hospital del Mar de Investigaciones Médicas, en Barcelona, y con la
prestigiosa fundación francesa Jérôme Lejeune, que ha puesto la mayor
parte del dinero a tal efecto.
Ahora, Dierssen querría organizar un nuevo ensayo clínico, pero con
muchos más pacientes y en diferentes ciudades, para tener una muestra
representativa de la población con síndrome de Down. Un ensayo así,
conocido como de fase 3, es carísimo y suele requerir inversión
privada.
"El costo es muy elevado. O se implican las instituciones o seguramente no lo podremos hacer”, advierte la investigadora.
Rafael De la Torre calcula que costaría unos tres millones de
dólares. De momento, con una "pequeña financiación” de la Fundación
Mutua Madrileña, ambos preparan un ensayo pediátrico, para ver la
seguridad del extracto de té verde en niños con síndrome de Down.
De la Torre reconoce que ya hay familias que, por su cuenta y gracias al boca a boca, administran extracto de té verde a sus hijos con síndrome de Down.
Reacciones ante una evidencia histórica
- Advertencia El genetista Roger Reeves, de la Universidad Johns Hopkins (EEUU), alerta de posibles efectos de la epigalocatequina galato en otras proteínas, más allá de la codificada por el gen DYRK1A. También subraya que las dosis del compuesto en los extractos de té verde disponibles en las tiendas son muy variables.
- Optimismo David Nutt, director del Centro de Neuropsicofarmacología del Colegio Imperial de Londres, es más optimista: "Es emocionante ver que la neurobiología genética del síndrome de Down está posibilitando tratamientos específicos. Esperemos que la promesa de este estudio se confirme”.
- Entusiasmo Marie-Claude Potier, una especialista en síndrome de Down, dijo que "es un enorme salto”
